从根本上剔除变 异的基因,让患者摆脱病魔的纠缠。
生活在台北的小润润,不幸患了异染性脑白质退化症。这是一种罕见的遗传性疾病,它会导致患者在或长或短的 时间内陆续出现智力退化、失明、失语、瘫痪等正装,最终在痛苦中死亡。
为了拯救15岁的女儿,润润妈妈几乎跑遍了欧美相关方面研究的顶尖实验室。然而,由于润润已经发病到中期, 没有任何一个国家的科学家愿意冒险为润润进行治疗。通过网络和有人帮助,润润妈妈遇到了干细胞基因编辑修 复治疗专家,香港大学的连祺周教授。
经过多轮会诊,连教授认为自体造血干细胞基因修复移植或许可以帮到润润,在获得相关部门的许可后,答应对 润润进行救治。润润接受的体外干细胞基因修复替代治疗,是一种国际尖端的治疗手段。它首先提取病人自体的 干细胞,在体外对缺陷的基因进行编辑修复。经过制备后再重新输入人体,替换原有的干细胞,从根本上剔除变 异的基因,让患者摆脱病魔的纠缠。
润润治疗的成功,标志着干细胞基因技术在异染性脑白质退化症领域的应用,从低龄早期患者拓展至青少年中期 发病者。对新领域的探索给更多的同类患者带去了科学的福音。